آر اس آی در بورس چیست؟
دلارا و بیماری sma / بیماری اس ام ای چیست؟ + کنترل و هزینه های درمان
آتروفی عضلانی نخاعی یا همان اس ام ای یک بیماری است که بحث راه‌های درمان، علائم، داروها و هزینه های سنگین آن با کمپین «برای دلارا» مجددا مطرح شده است.
به گزارش ایمنا، آتروفی به تحلیل یا کاهش اندازه عضلات گفته می‌شود که در ادامه منجر به کم شدن قدرت و تحرک ماهیچه‌ها می‌شود.
sma ( اس ام ای ) چیست؟
sma یا Spinal muscular atrophy یک بیماری عصبی عضلانی است که آن را با نام‌های بیماری آتروفی عضلانی نخاعی و وردینگ هافمن نیز شناخته می‌شود. Sma یک بیماری ژنتیکی پیشرونده است.
نشانه‌های بیماری sma
علام بیماری sma بر حسب نوع آن و مرحله درگیری با بیماری بسیار متفاوت است اما بیماری sma را با علائم زیر می‌توان شناخت:
- ضعف عضلانی، سستی و شُل‌بودن
- عدم توانایی در رسیدن به معیارهای طبیعی رشد و تکامل، اشکال در نشستن، ایستادن، راه‌رفتن
- در کودکان خردسال، وضعیت قورباغه‌ای هنگام نشستن ( ران‌ها به طرفین باز، و زانوها خم)
- از دست رفتنِ قدرت ماهیچه‌های تنفسی، سرفه شُل، گریه ضعیف (نوزادان)، تجمع ترشحات در گلو و ریه، تنفس سخت و با زحمت فراوان
- بالاتنه ناقوس‌مانند (به علتش استفاده انحصاری از عضلات شکم برای تنفس است)
- لرزش خفیف و آر اس آی در بورس چیست؟ موزون در زبان
- اشکال در مکیدن و قورت‌دادن
درمان بیماری sma
فعلاً سه دارو در دنیا برای کنترل sma مجوز FDA گرفته‌اند، اولین آن‌ها داروی اسپینرازا بود که در ایران به داروی میلیاردی معروف شده بود.
دومین دارو sma شربت ریسدیپلام است که یک داروی خوراکی است و می‌تواند جلوی پیشرفت بیماری sma را بگیرد و می‌توان بعد از مدتی با کاردرمانی و توانبخشی بچه را آرام‌آرام به زندگی برگرداند.
داروی سوم نیز زولژنسما نام دارد که نوعی ژن‌درمانی یا ژن‌تراپی است و چون ویروس‌های بسیار زیادی وارد بدن می‌کند بر روی بچه‌های بالای دو سال انجام نمی‌شود. برای بچه‌های زیر دو سال انجام می‌شود که به دستگاه هم وابسته نباشند و عمل تراکئوستومی را انجام نداده باشند.
قیمت داروی Zolgensma بسیار بالاست و متأسفانه حدود ۲ میلیون و ۱۰۰ هزار دلار آر اس آی در بورس چیست؟ هزینه در بر دارد. هزینه تهیه داروی اسپینرازا حدود ۷۵۰ هزار دلار برای سال اول است و برای سال‌های بعد ۵۰۰ هزار دلار می‌شود. ریسدیپلام نیز سالانه حدود ۳۰۰ هزار دلار آر اس آی در بورس چیست؟ هزینه دارد.
ژن‌درمانی بیشتر در بلژیک و آمریکا کاربرد دارد اما ریسدیپلام و اسپینرازا در در اکثر مناطق دنیا استفاده می‌شود. متأسفانه هنوز در ایران در خصوص داروها شاهد هیچ روند مثبتی نیستیم.
داروی Evrysdi (risdiplam)
داروی Evrysdi (risdiplam) توسط شرکت جنن‌تک (زیرمجموعه آر اس آی در بورس چیست؟ شرکت رُش سوئیس) ساخته شده است. داروی Evrysdi (risdiplam) نخستین داروی خوراکی تائید شده برای این بیماری sma است.
براساس اعلام شرکت سازنده داروی Evrysdi (risdiplam) قیمت داروی Evrysdi بر پایه وزن بیمار است. بطوریکه برای بیمارانی که به وزن ۴۴ پوند (۲۰ کیلوگرم) در سن حدود ۶ سالگی رسیده‌اند، حداکثر ۳۴۰ هزار دلار در هر سال خواهد بود. قیمت داروی Evrysdi (risdiplam) برای نوزادان کمتر از ۲ سال و وزن ۱۵ پوند نیز کمتر از ۱۰۰ هزار دلار در هر سال خواهد بود.
داروی اسپینرازا
داروی اسپینرازا فعلاً فقط توسط شرکت بیوژن تولید می‌شود و نوع دارو بصورت آمپول‌های تزریقی است که در داخل کانال نخاعی کودک تزریق می‌شود.
داروی اسپینرازا گران‌ترین داروی موجود در آمریکا است و یک دوره کامل درمان آن حدود هفتصد و پنجاه هزار دلار هزینه دارد.
